细胞治疗领域精进—邦耀生物从基因编辑到细胞治疗

寻找心中的巴拿马

德国著名的绘本画家Janosch曾经画过一个很著名的故事叫《噢， 美丽的巴拿马》，看过的人都会不禁反问自己：“我内心真正的渴望是什么”？这个问题同样困扰着一群有志青年，他们头上戴着“千人计划”、“青年长江学者”、“留美归国学者”等诸多光环，专注学术却不满足于发大文章然后升职加薪的“平凡之路”。因为他们拒绝做“差不多先生，并且希望能利用所学的生命科学造福人类。于是在2013年，成立了上海邦耀生物科技有限公司。这是一家以基因编辑技术引领创新、探索和开发突破性的疗法、预防和治疗威胁生命的疾病、造福全人类为使命的高新技术企业，总部位于上海紫竹科学园区。

即刻行动

2013年公司成立之初，李大力教授作为邦耀生物的合伙人，在国内率先建立了基于TALEN技术的基因敲除小鼠和大鼠的技术平台（Nucleic Acids Res，2013）。一路凯歌，同年又在国际上率先利用CRISPR/Cas技术构建基因修饰的大鼠和小鼠模型，证实了该体系在哺乳动物胚胎中的超强活性。证实了该体系在哺乳动物胚胎中的超强活性，成就了国际上第一次同时构建双基因敲除大鼠的先例（Nature Biotechnology，2013）。2014年，李大力教授应Nature Protocols等杂志邀请，撰写CRISPR/cas9技术构建基因修饰大鼠的操作规程，加速推动了该技术在大鼠基因修饰中的应用，建立了良好的国际影响力（Nature Protocols，2014， Methods in Enzymology，2014）解决了人类疾病模型构建的技术问题。

邦耀生物用一个个突破铸造着即刻行动理念，坚持“现在”就是最好的时机。这与当前互联网创业最流行的方法“精益创业”不谋而合。传统的生物科技行业，是在周密、系统的规划后，一步一步完成项目的各个组成部分，最后构建出一个精致的成品。可是在复杂的生命科学问题面前，存在太多的不确定因素，因此邦耀生物借助一批优秀学者和充满活力的研究生及博士生的力量，抛弃这种冗长呆板的计划，以产研结合的特殊方式去反复试验，及时获取反馈。这将加强与科研院校的协同创新，带动科技的发展。

从“游乐场”到“荒野求生”

如果把解决动物模型构建技术的突破比作“游乐场”模式，那么尝试利用基因编辑技术与细胞治疗相结合，直接在人类身上开展疾病的治疗研究就是“荒野求生”模式，会遭遇到一个个未曾料想的的麻烦，没有攻略，没有锦囊。

在细胞免疫疗法取得突破性进展的当下，罕见病尤其是遗传类罕见病不容忽视。动物的在体基因治疗虽然是临床治疗的有益补充，但并不能充分模拟人类患者的全部症状。2016年3月，邦耀生物与华东师范大学共建了“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，汇集多家知名高校和研究机构的优秀学者，为公司提供强有力的技术支撑和保障。2017年11月，邦耀生物全球率先启动开展通用型人源化CD19-CART免疫细胞治疗（Universal CAR-T）的系列临床试验，已成功构建通用型CAR-T的研发与转化平台。更加可喜的是，邦耀生物具有自主知识产权的BCMA-CART技术已经研发成熟，所开发出的全人源序列的BCMA具有良好的特异性和抗原结合能力，因而有望在临床上取得更好的治疗效果。

邦耀生物CEO席在喜先生表示；邦耀生物本可以驻足游乐场，却偏要荒野求生，求解现实问题，求解人类疾病复杂性，求解各种攻克疑难杂症的先进方法。虽然中间困难重重，但我们始终坚信，通过我们的不懈努力，邦耀生物的细胞免疫治疗技术即将在固体肿瘤治疗领域取得重大突破，并成为攻克癌症的利器，造福全人类！